為了鼓勵(lì)研究創(chuàng)制新藥和加強(qiáng)風(fēng)險(xiǎn)控制管理，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局制定了《新藥注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定》，1月9日正式頒布實(shí)施。該規(guī)定根據(jù)特殊審批的新藥注冊(cè)申請(qǐng)“早期介入、優(yōu)先審評(píng)、多渠道溝通交流、動(dòng)態(tài)補(bǔ)充資料”的總體原則，詳細(xì)規(guī)定了新藥注冊(cè)特殊審批條件、程序和要求，明確了申請(qǐng)人在新藥注冊(cè)特殊審批過(guò)程中所具有的權(quán)利和須承擔(dān)的義務(wù)，充分體現(xiàn)了鼓勵(lì)創(chuàng)新和加強(qiáng)風(fēng)險(xiǎn)控制管理的特點(diǎn)，從而切實(shí)推進(jìn)我國(guó)創(chuàng)新藥的研究與開發(fā)。
一、哪些新藥注冊(cè)申請(qǐng)可以進(jìn)入特殊審批的范疇
特殊審批管理規(guī)定明確了四種情形屬于特殊審批的范疇:
（一）未在國(guó)內(nèi)上市銷售的從植物、動(dòng)物、礦物等物質(zhì)中提取的有效成分及其制劑，新發(fā)現(xiàn)的藥材及其制劑；
（二）未在國(guó)內(nèi)外獲準(zhǔn)上市的化學(xué)原料藥及其制劑、生物制品；
（三）治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見病等疾病且具有明顯臨床治療優(yōu)勢(shì)的新藥；
（四）治療尚無(wú)有效治療手段的疾病的新藥。
主治病證未在國(guó)家批準(zhǔn)的中成藥【功能主治】中收載的新藥，可以視為尚無(wú)有效治療手段的疾病的新藥。
屬于情形（一）、（二）項(xiàng)的，藥品注冊(cè)申請(qǐng)人可以在提交新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)時(shí)提出特殊審批的申請(qǐng)，藥品審評(píng)中心應(yīng)在5個(gè)工作日內(nèi)對(duì)其提交的申請(qǐng)資料予以確認(rèn)。
符合（三）、（四）項(xiàng)規(guī)定的藥物，申請(qǐng)人在其申報(bào)生產(chǎn)時(shí)方可提出特殊審批的申請(qǐng)，藥品審評(píng)中心應(yīng)在接到特殊審批申請(qǐng)后20日內(nèi)組織專家會(huì)議審查，確定是否進(jìn)入特殊審批。
二、特殊審批“特”在哪里
（一）單獨(dú)設(shè)立通道，優(yōu)先審評(píng)、審批。為了避免特殊審批新藥注冊(cè)申請(qǐng)與其他類型的注冊(cè)申請(qǐng)統(tǒng)一排序而導(dǎo)致延時(shí)，特殊審批管理規(guī)定將特殊審批設(shè)置為單獨(dú)通道，優(yōu)先保證特殊審批新藥注冊(cè)申請(qǐng)全過(guò)程的審評(píng)審批，并按《藥品注冊(cè)管理辦法》規(guī)定的時(shí)限完成。
（二）建立適時(shí)介入、關(guān)鍵階段溝通交流的機(jī)制。一是在一定條件下，申請(qǐng)人可在注冊(cè)申請(qǐng)前就特殊審批的申請(qǐng)、重要的技術(shù)問(wèn)題與藥品審評(píng)中心進(jìn)行溝通與交流，為其研究結(jié)果的判斷提出參考；二是特殊審批新藥注冊(cè)申請(qǐng)?jiān)谄浼夹g(shù)審評(píng)、臨床試驗(yàn)的過(guò)程中，均可與藥審中心就相關(guān)技術(shù)問(wèn)題進(jìn)行多渠道、多形式的交流，為研究的推進(jìn)和結(jié)果的評(píng)價(jià)提供幫助。
（三）設(shè)立多種途徑進(jìn)行補(bǔ)充資料。鑒于特殊審批新藥注冊(cè)申請(qǐng)研究與評(píng)價(jià)的探索過(guò)程，根據(jù)創(chuàng)新藥物研發(fā)規(guī)律，在本管理規(guī)定中設(shè)立了多種便捷的途徑，允許進(jìn)入特殊審批的新藥注冊(cè)申請(qǐng)補(bǔ)充資料。
途徑包括：一是召開與申請(qǐng)人和專家的審評(píng)會(huì)議時(shí)直接提交對(duì)會(huì)議所討論問(wèn)題的補(bǔ)充資料；二是申請(qǐng)人在其主動(dòng)提出的溝通交流會(huì)之后，可對(duì)會(huì)議所討論的問(wèn)題提交補(bǔ)充資料；三是重大安全性問(wèn)題及時(shí)提交補(bǔ)充資料；四是按照正常的注冊(cè)程序，根據(jù)“補(bǔ)充資料通知”進(jìn)行補(bǔ)充資料；五是允許服務(wù)于臨床的變更（資料的補(bǔ)充服務(wù)于臨床的變更），以提高注冊(cè)效率；六是考慮到創(chuàng)新藥注冊(cè)申請(qǐng)物研究的實(shí)際，將其補(bǔ)充資料的時(shí)間由普通申請(qǐng)的4個(gè)月延長(zhǎng)到8個(gè)月。
（四）明確與特別審批程序的銜接。當(dāng)存在發(fā)生突發(fā)公共衛(wèi)生事件的威脅時(shí)，以及突發(fā)公共衛(wèi)生事件發(fā)生后，對(duì)突發(fā)公共衛(wèi)生事件應(yīng)急處理所需新藥按照《國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局藥品特別審批程序》辦理。
（五）其他鼓勵(lì)措施。在技術(shù)審評(píng)階段藥品審評(píng)中心將繼續(xù)保留現(xiàn)已實(shí)施的調(diào)集審評(píng)資源、優(yōu)先審評(píng)等相關(guān)措施。
三、特殊審批的風(fēng)險(xiǎn)控制
（一）建立特殊審批新藥注冊(cè)申請(qǐng)的退出機(jī)制。參考國(guó)際積累的藥物創(chuàng)新研發(fā)的經(jīng)驗(yàn)數(shù)據(jù)，遵循創(chuàng)新藥研發(fā)的規(guī)律，本規(guī)定設(shè)計(jì)了相應(yīng)的退出機(jī)制，原則性地規(guī)定了退出的幾種主要條件。退出機(jī)制的設(shè)計(jì)有利于各方面的風(fēng)險(xiǎn)控制，是控制風(fēng)險(xiǎn)的關(guān)鍵舉措。
（二）申請(qǐng)進(jìn)入特殊審批的新藥注冊(cè)申請(qǐng)，需對(duì)臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)相應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)控制方案。此類新藥注冊(cè)申請(qǐng)被批準(zhǔn)上市后還需制定完備的風(fēng)險(xiǎn)控制方案，如未在規(guī)定時(shí)間內(nèi)履行承諾，且無(wú)充分的、可接受的理由，國(guó)家局可要求申請(qǐng)人限制該新藥的臨床使用乃至?xí)和Ｉa(chǎn)和銷售。
（三）建立特殊審批新藥注冊(cè)申請(qǐng)數(shù)據(jù)庫(kù)，加強(qiáng)公眾的監(jiān)督。國(guó)家局將針對(duì)特殊審批新藥注冊(cè)申請(qǐng)?jiān)O(shè)定相應(yīng)的數(shù)據(jù)庫(kù)，將重要的臨床試驗(yàn)信息收錄，并于藥品審評(píng)中心網(wǎng)站對(duì)外發(fā)布必要的特殊審批新藥注冊(cè)申請(qǐng)信息。
