1月15日召開的國務(wù)院常務(wù)會關(guān)注了藥品采購。值得注意的是，國常會提出，重點將基本醫(yī)保藥品目錄內(nèi)用量大、采購金額高的藥品納入采購范圍，逐步覆蓋臨床必需、質(zhì)量可靠的各類藥品和耗材。研究對治療罕見病的“孤兒藥”采購作出特殊安排。

從藥品帶量采購到國家醫(yī)保目錄談判，“靈魂砍價”和藥價大降屢次出現(xiàn)。去年末，新一輪的醫(yī)保目錄談判結(jié)果正式對外發(fā)布，119種藥品談判成功（目錄外談判成功96種，目錄內(nèi)談判成功23種），談判成功的藥品平均降價50.64％。

此次醫(yī)保談判前，罕見病的保障問題就曾有大面積討論。去年8月初，一款名為諾西那生鈉注射液的注射液，因國內(nèi)外的巨大差價引發(fā)爭議，該藥品在澳大利亞僅41澳元（約205元）/支，而國內(nèi)價格卻高達70萬元/支。不過，澳大利亞的售價為政府報銷后的患者自付費用，實際采購價格仍高達11萬元每支。

因患者數(shù)量較少、研發(fā)成本高，這類藥品的價格常常居高不下，動輒幾十、上百萬的價格令患者難以負擔。南方都市報此前曾多次報道這一現(xiàn)像。推動這些藥品早日進入國家醫(yī)保目錄，也是中國不少罕見病患者們的共同心聲。

中國的醫(yī)保制度定位“保基本”。2018年，國家醫(yī)保目錄首次大面積納入罕見病藥物。而最新的談判結(jié)果顯示，又有7種罕見病藥物納入醫(yī)保，涉及亨廷頓舞蹈癥、肌萎縮側(cè)索硬化、發(fā)性肺動脈高壓、肢端肥大癥、多發(fā)性硬化癥、特發(fā)性肺纖維化等疾病。

“這次明確提出給創(chuàng)新藥物更多加分，就是為了促進創(chuàng)新?！北本┐髮W(xué)全球健康研究院院長、醫(yī)保談判藥物經(jīng)濟學(xué)測算組組長劉國恩在去年末的發(fā)布會上表示，有些罕見病，藥物研發(fā)花了巨資，上市以后的回報，很難達到其他大宗用藥的水平，所以對罕見病的藥物也進行了考量。

不過，受醫(yī)保資金影響，備受關(guān)注的高價值罕見病藥物依舊無緣醫(yī)保。國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長熊先軍解釋，在納入罕見病藥物時，重點考慮中國是發(fā)展中國家，醫(yī)?；鸪惺苣芰τ邢蓿虼藭簳r沒有納入天價藥品。

“因為確實太貴，我們沒法承受得起。在罕見病這個藥品里邊，我們重點考慮了臨床療效等，還重點考慮到基金的承受能力。”他說。

對于這一問題，業(yè)界已討論多年。談及罕見病“天價藥”進醫(yī)保時，總少不了公平與效率之爭。在中國的人口基數(shù)下，不少罕見病并不罕見。而動輒年用藥費高達幾十上百萬元的“孤兒藥”，對患者和醫(yī)保都是重擔。在業(yè)內(nèi)專家看來，因罕見病的特殊性，藥物的有效性和經(jīng)濟性評估過程存在不確定性，這也在一定程度上阻礙了藥品的醫(yī)保準入。

但患者的保障依然是不容忽視的問題。國家衛(wèi)健委主任馬曉偉曾在公開發(fā)言時表示，做好罕見病防治工作，對保障公民健康權(quán)，提高全民健康水平，建設(shè)健康生活，具有重大意義。他坦言，中國存在罕見病診斷能力不足，資源分配不均衡，藥物缺乏，部分孤兒藥價格偏高，創(chuàng)新能力低。

值得一提的是，今次召開的國常會提出，研究對治療罕見病的“孤兒藥”采購作出特殊安排。雖然尚未就如何保障給出具體的方案，但各地已有相關(guān)嘗試。

例如，2019 年底，浙江出臺地方新政，建立“罕見病用藥保障機制”。其核心內(nèi)容是建立浙江省罕見病用藥保障基金，資金來源按每年每人 2 元標準，一次性從大病保險基金中上解。只要國內(nèi)有藥可用，同時藥品經(jīng)談判納入浙江基金保障范圍，一個浙江籍罕見病患者用藥每年最多自掏腰包的費用不超過10萬元。

不過，即使是10萬元的自付費用，對于一個普通家庭而言仍是比不輕的負擔。亦有不少罕見病是遺傳性疾病，家庭內(nèi)多人發(fā)病的情況下，更加難以承擔。

對此，去年全國兩會時，有代表委員提出建立中國罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機制。即，將《第一批罕見病目錄》的相關(guān)藥物，逐步納入國家醫(yī)保目錄，或在政策容許的情況下，進入省級統(tǒng)籌范疇。同時，建立罕見病專項救助項目、統(tǒng)籌安排慈善基金進入罕見病支付機制、引導(dǎo)商業(yè)保險進入罕見病醫(yī)療支付機制以及罕見病患者支付力所能及的醫(yī)療費用。（記者 宋承翰 吳斌）