新華社北京12月18日電（記者 田曉航、李恒）為破解罕見(jiàn)病患者用藥難題，有關(guān)部門(mén)在行動(dòng)。記者從18日在京舉行的2021年中國(guó)罕見(jiàn)病大會(huì)了解到，截至目前，國(guó)內(nèi)共有60余種罕見(jiàn)病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，涉及25種疾病。

自2018年成立以來(lái)，國(guó)家醫(yī)療保障局每年一次動(dòng)態(tài)調(diào)整醫(yī)保藥品目錄，罕見(jiàn)病用藥也在調(diào)入之列。同時(shí)，通過(guò)對(duì)罕見(jiàn)病藥品談判準(zhǔn)入，罕見(jiàn)病用藥價(jià)格大幅降低。國(guó)家醫(yī)療保障局副局長(zhǎng)李滔在會(huì)上介紹，2021年共有7個(gè)罕見(jiàn)病藥品談判成功，價(jià)格平均降幅達(dá)65%。

據(jù)有關(guān)機(jī)構(gòu)估計(jì)，我國(guó)現(xiàn)有各類(lèi)罕見(jiàn)病患者約2000萬(wàn)人，每年新增患者超過(guò)20萬(wàn)人。面對(duì)日益龐大的罕見(jiàn)病患者群體，用藥保障的步伐必須不斷加快。

近年來(lái)，我國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病治療藥品實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批。國(guó)家藥品監(jiān)督管理局將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見(jiàn)病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評(píng)審批程序。

國(guó)家藥品監(jiān)督管理局副局長(zhǎng)陳時(shí)飛介紹，國(guó)家藥監(jiān)局會(huì)同國(guó)家衛(wèi)生健康委聯(lián)合發(fā)布關(guān)于臨床急需境外新藥審評(píng)審批相關(guān)事宜的公告，遴選發(fā)布了三批臨床急需境外新藥品種名單，鼓勵(lì)企業(yè)申報(bào)。三批遴選發(fā)布的81個(gè)藥物中，罕見(jiàn)病治療藥品超過(guò)一半。目前，已有26個(gè)罕見(jiàn)病藥物通過(guò)臨床急需境外新藥專(zhuān)門(mén)通道獲批上市。

“在所有藥品上市申請(qǐng)中，罕見(jiàn)病藥品審評(píng)審批時(shí)限最短。”陳時(shí)飛說(shuō)，2020年，新修訂的藥品注冊(cè)管理辦法明確了將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見(jiàn)病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評(píng)審批程序，對(duì)于臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見(jiàn)病藥品在70日內(nèi)審結(jié)。

據(jù)介紹，2021年，國(guó)家藥監(jiān)局新批準(zhǔn)利司撲蘭口服溶液用散等10個(gè)罕見(jiàn)病藥品，用于治療脊髓性肌萎縮癥等罕見(jiàn)病。陳時(shí)飛說(shuō)，這些藥品填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)相關(guān)罕見(jiàn)病治療用藥的空白，為更多的罕見(jiàn)病患者延緩病情發(fā)展、提高生活質(zhì)量帶來(lái)了希望。