近日，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《關(guān)于調(diào)整藥物臨床試驗審評審批程序的公告》，臨床試驗申請由批準(zhǔn)制改為到期默認(rèn)制。業(yè)內(nèi)認(rèn)為，此舉將降低企業(yè)成本，節(jié)約藥品研發(fā)和上市時間，有利于國人更快地享受到國內(nèi)外抗癌藥等“救命藥”帶來的健康保障。

這并非我國第一次針對藥品審評審批以及加快新藥上市出臺舉措。自2015年國務(wù)院出臺《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》，啟動藥品醫(yī)療器械審評審批改革以來，我國針對國內(nèi)臨床需求，科學(xué)簡化審評審批流程，加快臨床急需的國內(nèi)外新藥審評審批?？拱┧幍取熬让帯痹趪鴥?nèi)的上市時間更快了，藥品的種類也更豐富了。

從“慢半拍”到“分秒必爭”

藥品是否安全、有效，關(guān)系公眾生命健康，世界各國均對藥品實施嚴(yán)格的市場準(zhǔn)入管理，審批制為國際通行的做法。藥品申請人先向擬上市國家的藥品監(jiān)管部門提出臨床試驗申請，獲得批準(zhǔn)后方可開展臨床試驗，完成臨床試驗后提出上市申請；上市審查針對人體臨床試驗結(jié)果和生產(chǎn)工藝等進(jìn)行評價，符合安全、有效、質(zhì)量可控性要求的批準(zhǔn)上市。

過去，我國要求在國內(nèi)上市的藥品必須在我國開展臨床試驗，以保證該藥品在中國人身上能夠安全有效。而且，為了保證臨床試驗受試者的安全，進(jìn)口藥品要先在國外完成一期臨床后，才可以到國內(nèi)申請臨床試驗。這些因素某種程度上導(dǎo)致一些國外新藥在我國上市時間“慢半拍”。隨著藥審改革的推進(jìn)，藥品審評審批程序不斷優(yōu)化，這個問題得到極大改善。

近年來，我國對抗癌藥、兒童用藥、罕見病藥品等臨床急需藥品實行優(yōu)先審評，大大縮短了審評時限。同時，制定《臨床急需藥品有條件批準(zhǔn)上市的技術(shù)指南》，對早期臨床試驗顯示療效的藥品，可附條件批準(zhǔn)上市，提早用于無法繼續(xù)等待的急需患者。制定《接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)的技術(shù)要求》，取消了境外新藥在原產(chǎn)國上市后才能到我國申報的限制，逐步解決國外新藥不能在中國同步上市的問題，使我國患者可以同步享受國外新藥。

根據(jù)國家藥監(jiān)局發(fā)布的一組數(shù)據(jù)，可看出成效已逐步顯現(xiàn)：從243天到114天，這分別是我國2014年和2017年批準(zhǔn)進(jìn)口抗癌藥臨床試驗的平均時間，3年里縮短了129天。從420天到111天，這分別是我國2014年和2017年批準(zhǔn)進(jìn)口抗癌藥上市的平均時間，縮短了309天。九價HPV疫苗等藥品納入了優(yōu)先審評審批通道，以境外臨床試驗數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)，結(jié)合種族敏感性研究數(shù)據(jù)，經(jīng)過審評后批準(zhǔn)上市，提前2年進(jìn)入中國。

而且，新舉措還在密集出臺，“救命藥”上市時間“分秒必爭”。除了上文提到的國家藥監(jiān)局最近出臺政策將臨床試驗申請由批準(zhǔn)制改為到期默認(rèn)制，今年4月，國家藥監(jiān)局發(fā)文取消進(jìn)口化學(xué)藥品的口岸檢驗，藥品從口岸通關(guān)后可直接配送至醫(yī)院、藥店，這可以使國外新藥進(jìn)入中國的時間縮短2~3個月。5月，國家藥監(jiān)局與國家衛(wèi)健委聯(lián)合發(fā)文規(guī)定，對于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且無有效治療手段疾病以及罕見病的藥品，同時經(jīng)研究確認(rèn)不存在種族差異的，申請人無須申報臨床試驗，可直接以境外臨床試驗數(shù)據(jù)申報上市，這可以使抗癌藥等進(jìn)口藥品在中國的上市時間加快1~2年。

國家藥監(jiān)局表示，他們正準(zhǔn)備組織專家對正在審評審批的201個新藥和未到我國申報的138個新藥進(jìn)行研究分類，篩選出抗癌藥、抗艾滋病藥、罕見病藥品等臨床急需藥品。對符合上述新政要求的，集中審評力量加快審評。罕見病藥品3個月內(nèi)審結(jié)，其他臨床急需藥品6個月內(nèi)審結(jié)，進(jìn)一步縮短上市時間。

從無藥可用到多選擇和用得起

審評審批加速，抗癌藥等“救命藥”不僅上市的時間縮短，上市的藥品種類也越來越多，滿足不同患者的需求。根據(jù)國家藥監(jiān)局提供的數(shù)據(jù)，2017年我國申報臨床試驗的抗癌藥品279個，比2014年的155個增長了80%；批準(zhǔn)進(jìn)口抗癌藥品19個，比2014年的5個增長280%，國內(nèi)患者可選擇的抗癌藥更多了。

另據(jù)國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心（以下簡稱“藥審中心”）介紹，過去十年來我國共批準(zhǔn)38個抗腫瘤新藥上市，包括34個國外的原研藥和4個國內(nèi)自主研發(fā)的創(chuàng)新藥，覆蓋肺癌、乳腺癌、結(jié)直腸癌、胃癌、肝癌、白血病、淋巴瘤等多個腫瘤類型。一些有突出治療優(yōu)勢的抗腫瘤藥物得以加速在中國上市，如索拉非尼（治療肝癌）、舒尼替尼（治療腎癌）、克唑替尼（治療肺癌）、奧希替尼（治療肺癌）等，均在距國外上市后一年左右的時間獲批在中國上市。此外，還有近10個國內(nèi)自主研發(fā)的創(chuàng)新藥申報上市，包括當(dāng)前研發(fā)最熱的PD-1抑制劑。

“原研藥改善了我國癌癥病人無藥可用的局面，但是由于原研藥定價較高，真正能夠用得起的病人占少數(shù)。因此，我們也致力于推動抗腫瘤仿制藥盡快盡早上市，以期通過市場調(diào)節(jié)，降低用藥成本。”藥審中心有關(guān)專家告訴記者，我國還鼓勵已在歐盟、美國或日本批準(zhǔn)上市的仿制藥在國內(nèi)共線申報，并可獲得優(yōu)先審評審批的資格。

2011年以來，藥審中心共批準(zhǔn)了91個抗腫瘤仿制藥，伊馬替尼、達(dá)沙替尼、吉非替尼、來那度胺、硼替佐米等重要的仿制藥獲批上市，解決了藥物可及性和可支付問題。比如，2016年4月吉非替尼化合物專利到期，2016年10月由我國藥企生產(chǎn)的吉非替尼片即作為首個仿制品種優(yōu)先審評審批獲準(zhǔn)上市，每盒價格1600元。該藥原研藥價格也從每盒5000多元降至2358元。

“不過，相比美歐等發(fā)達(dá)國家，我國批準(zhǔn)上市的抗腫瘤藥物在數(shù)量和時間上還存在一定差距?！彼帉徶行挠嘘P(guān)專家說，目前他們正在探索如何加速國外已上市抗腫瘤新藥在中國上市的審評審批路徑，將首先針對臨床急需、罕見的疾病用藥進(jìn)行基于境外數(shù)據(jù)的加速審評審批。同時，也鼓勵開展全球同步研發(fā)，使中國患者可以盡早加入新藥臨床試驗。（記者 陳海波）