由中國科學院“干細胞與再生醫(yī)學研究”A類戰(zhàn)略性先導科技專項（以下簡稱“干細胞先導專項”）支持的兩項干細胞臨床研究，經(jīng)國家衛(wèi)生計生委和國家食品藥品監(jiān)督管理總局首批備案，于4月11日在國家干細胞臨床研究機構(gòu)鄭州大學第一附屬醫(yī)院率先啟動。

兩項研究都是利用人胚干細胞分化細胞治療難治性疾病，分別為“人胚胎干細胞來源的神經(jīng)前體細胞治療帕金森病”及“人胚胎干細胞來源的視網(wǎng)膜色素上皮細胞治療干性年齡相關(guān)性黃斑變性”。兩個疾病均為老年人中多發(fā)和難治的重大疾病，其中帕金森病是世界第二大神經(jīng)退行性疾病，年齡相關(guān)性黃斑變性在老年人致盲因素中居重要位置。這些疾病晚期病情難以控制，目前缺乏有效治療方法。

在臨床研究的啟動儀式上，專項首席科學家、中科院院士周琪介紹，這是中科院面向國家需求和科學前沿，在世界上首次基于免疫配型，利用公共胚胎干細胞庫提供的分化細胞開展的細胞移植臨床研究。多年來，我國在干細胞領(lǐng)域進行了前瞻和系統(tǒng)布局，逐步明晰了干細胞領(lǐng)域的創(chuàng)新方向和轉(zhuǎn)化路徑，并通過國家衛(wèi)生計生委和國家食品藥品監(jiān)督管理總局聯(lián)合備案的方式，在鼓勵創(chuàng)新轉(zhuǎn)化的同時強化監(jiān)管。此次啟動的兩個項目表明中國在干細胞研究、監(jiān)管和轉(zhuǎn)化方面都已躋身世界前列，為實現(xiàn)干細胞與再生醫(yī)學領(lǐng)域的創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展奠定了重要基礎。

在即將開展的臨床研究中，由人胚胎干細胞分化來源的功能細胞經(jīng)過免疫配型后，將被精準地移植到帕金森病和黃斑變性病患者體內(nèi)。在隨后長期的隨訪中，研究人員將系統(tǒng)評價新治療方式的安全性和有效性。在獲得預期結(jié)果后，將進一步進行多中心試驗。相關(guān)臨床研究的開展將回答學界和公眾高度關(guān)注的干細胞臨床應用問題，除為帕金森等疾病的治療開辟新的路徑外，也為我國的干細胞轉(zhuǎn)化研究提供示范和借鑒，對整個干細胞與再生醫(yī)學領(lǐng)域具有極為重要的里程碑意義。

干細胞臨床研究涉及諸多科學和倫理問題，要經(jīng)過嚴格的研究和設計，依照國家相關(guān)規(guī)定謹慎地開展。通過干細胞先導專項的前瞻布局，中科院率先建立了符合國際規(guī)范的臨床級人胚干細胞資源庫，并且在人類疾病動物模型體系中完成了長期的有效性和安全性評價。在近日完成國家衛(wèi)生計生委和國家食品藥品監(jiān)督管理總局備案的首批8項干細胞臨床研究中，干細胞先導專項支持的臨床研究占據(jù)3項。“十三五”期間，中科院將以基于配型的臨床級細胞資源庫為基礎，創(chuàng)新集成人類細胞產(chǎn)品制劑化和產(chǎn)業(yè)化系統(tǒng)，針對多種重大疾病，率先在國際上推動干細胞成藥，占據(jù)再生醫(yī)學的制高點。

中科院重大科技任務局、科學傳播局，河南省衛(wèi)計委、藥監(jiān)局，鄭州大學及第一附屬醫(yī)院相關(guān)負責人、參研人員、患者代表參加了項目啟動儀式。